2024年12月09日
第04版:時(shí)事新聞 PDF版

不忽視小群體!

我國(guó)超90種罕見(jiàn)病用藥進(jìn)醫(yī)保

□新華社記者 李恒 徐鵬航

這是又一次對(duì)我國(guó)罕見(jiàn)病患者“藥籃子”的全面升級(jí)——

近日國(guó)家醫(yī)保局等部門(mén)發(fā)布的新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品,其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見(jiàn)病用藥。截至目前,超過(guò)90種罕見(jiàn)病治療藥品已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。

罕見(jiàn)病,因其極低的發(fā)病率、有限的患者人數(shù)、高昂的藥物研發(fā)成本,很長(zhǎng)一段時(shí)間是醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。

罕見(jiàn)病防治,關(guān)愛(ài)不能缺席。在多部門(mén)努力下,我國(guó)加速構(gòu)建罕見(jiàn)病防治保障之路,為患者搭建生命的橋梁,在用藥的可及性和可負(fù)擔(dān)性方面,不斷實(shí)現(xiàn)“從0到1”的突破。

在今年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中,上萬(wàn)名難治性癲癇患兒的“救命藥”氯巴占進(jìn)醫(yī)保了。藥片價(jià)格幾毛錢(qián)的小調(diào)整,給患者家庭帶來(lái)實(shí)實(shí)在在的希望。

難治性癲癇,有著“低治愈率、高致殘率、高致死率”的特點(diǎn)。根據(jù)有關(guān)統(tǒng)計(jì),國(guó)內(nèi)難治性癲癇持續(xù)狀態(tài)患兒,病死率達(dá)20%以上。

患兒家屬告訴記者,孩子發(fā)病時(shí),“有時(shí)一天抽搐七八十次,每次發(fā)作都像在生死關(guān)頭徘徊”。

長(zhǎng)期以來(lái),因兼具罕見(jiàn)病用藥和二類(lèi)精神藥品的雙重屬性,管控嚴(yán)格,市場(chǎng)規(guī)模有限,氯巴占遲遲未能在國(guó)內(nèi)審批上市,患者往往選擇從國(guó)外代購(gòu)“救命藥”。

2020年,一起充滿(mǎn)爭(zhēng)議的涉及海外代購(gòu)氯巴占案件引起廣泛關(guān)注。隨后,多個(gè)罕見(jiàn)病癲癇患兒家庭聯(lián)合發(fā)出求助信,呼吁關(guān)注氯巴占的進(jìn)口和使用問(wèn)題。

是藥,更是民生。

2022年6月,國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》,優(yōu)先采用臨時(shí)進(jìn)口方式,緩解患者“無(wú)藥可用”困境,同時(shí)支持氯巴占藥品國(guó)產(chǎn)化。

國(guó)產(chǎn)氯巴占2022年獲批上市,2024年進(jìn)入醫(yī)保,這小小的藥片,燃起患者的生命希望。

同樣,陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)患者用藥,也是今年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整關(guān)注的一個(gè)焦點(diǎn)。

PNH,一種極罕見(jiàn)的后天獲得性溶血性疾病,臨床主要表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、骨髓造血功能衰竭和反復(fù)血栓形成,患者生命受到嚴(yán)重威脅。

2021年3月,一位PNH患者遭遇斷藥,懷著一線希望,向中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟求助。中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟攜手北京協(xié)和醫(yī)院、國(guó)家藥監(jiān)局及藥企開(kāi)啟“同情用藥”的愛(ài)心征程。80余天后,從瑞士引進(jìn)的新藥成功落地北京協(xié)和醫(yī)院,患者獲得救治。新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄將這一創(chuàng)新藥鹽酸伊普可泮膠囊納入,將為更多患者帶來(lái)希望。

近幾年,脊髓性肌萎縮癥(SMA)、戈謝病、重癥肌無(wú)力等罕見(jiàn)病治療用藥相繼被納入目錄……自2018年國(guó)家醫(yī)保局成立以來(lái),已經(jīng)連續(xù)7年開(kāi)展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整。目前,已有90余種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄,罕見(jiàn)病藥品保障水平穩(wěn)步提升。

一路走來(lái),是努力,更是希望。

“醫(yī)保藥品目錄的調(diào)整,是國(guó)家對(duì)每一個(gè)生命的尊重與呵護(hù),是對(duì)特殊群體的特別關(guān)愛(ài)?!敝袊?guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康說(shuō),罕見(jiàn)病患者“藥籃子”的每一步調(diào)整、每一次增加,都不容易。

從“無(wú)藥可醫(yī)”到“有藥可用”,再到“用得起藥”……把保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略位置,我國(guó)積極探索罕見(jiàn)病用藥新模式,加強(qiáng)藥物研發(fā),讓患者更有“醫(yī)靠”。

“罕見(jiàn)病患者的痛苦與治療的無(wú)助,時(shí)刻揪著醫(yī)者的心。讓更多好藥、‘救命藥’進(jìn)醫(yī)保,是醫(yī)患共同的心聲?!敝腥A醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)主任委員、北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)說(shuō),在這條充滿(mǎn)挑戰(zhàn)與希望的道路上,我們攜手并進(jìn),為患者點(diǎn)亮生命的燈塔。

一個(gè)社會(huì)的文明程度,既有如何對(duì)待“多數(shù)人”,也有如何關(guān)懷“極少數(shù)人”。一股股讓罕見(jiàn)病患者得到更好保障的力量,正匯聚成暖流,浸潤(rùn)著每一個(gè)需要關(guān)懷的心靈。

(新華社北京12月8日電)

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